En EE. UU. están realizando varios estudios muy prometedores que van cambiar el mundo
Uno es el estudio de Apneas, "Sarizotan Treatment of Apneas in Rett Syndrome"(STARS) por Newron Pharmaceuticals SpA.
Otro es Anavex273, un nuevo fármaco que está en la fase II de prueba, lo que hace es activar una proteína asociada al gen MECP2 alterado.
¿Cuál será nuestro futuro tratamiento? La respuesta cada vez más cerca.
Anavex Life Sciences anuncia la primera dosis de un paciente en el ensayo clínico de fase 2 de ANAVEX®2-73 para el tratamiento del síndrome de Rett en los EE. UU.
NUEVA YORK - 18 de marzo de 2019 - Anavex Life Sciences Corp. es una compañía biofarmacéutica que desarrolla diferentes terapias para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas y del desarrollo neurológico, como son el Alzheimer, la enfermedad de Parkinson, el síndrome de Rett y otras enfermedades del sistema nervioso central (SNC).
Han anunciado que ha administrado la dosis al primer paciente en su ensayo de seguridad y eficacia ANAVEX®2-73 para la Fase 2 de los EE. UU. El tratamiento del síndrome de Rett, una enfermedad neurológica del desarrollo poco frecuente.
El estudio de fase 2 es un estudio de seguridad y de eficacia controlado con placebo de la formulación de ANAVEX®2-73 líquido oral para tratar el síndrome de Rett. La farmacocinética y el hallazgo de dosis se investigarán en un total de 15 pacientes durante un período de tratamiento de 7 semanas que incluye biomarcadores de medicina de precisión genómica específicos para ANAVEX®2-73.
Todos los pacientes que participan en el estudio serán elegibles para recibir ANAVEX®2-73 bajo un protocolo de extensión abierta y voluntaria. Este estudio es parte de un programa planeado para el síndrome de Anavex Rett que incluye la evaluación de la seguridad y eficacia controladas con placebo de ANAVEX®2-73 durante un período de tratamiento de 3 meses.
Acerca de ANAVEX®2-73
ANAVEX®2-73 activa la proteína del receptor Sigma-1 (S1R), que sirve como modulador funcional involucrado en la restauración de la homeostasis.
Los estudios iniciales de ANAVEX®2-73 fueron en un modelo de ratón con una mutación en el gen MECP2.
El tratamiento con ANAVEX®2-73 durante cuatro semanas aumentó significativamente la respuesta visual automática en el ratón con la enfermedad del síndrome de Rett MECP2. Después de seis semanas, se evaluó los diferentes aspectos de la coordinación muscular, el equilibrio, el aprendizaje motor y las fortalezas musculares, algunos de los déficit medulares observados en el síndrome de Rett.
La administración de ANAVEX®2-73 dio como resultado mejoras significativas en el comportamiento de enfermedad con síndrome de Rett de MECP2.
Sarizotán, posible fármaco para el Rett
Potencial para convertirse en el primer medicamento aprobado para el síndrome de Rett
Sarizotan, una nueva entidad química con licencia de Merck KGaA, es un compuesto altamente selectivo para receptores específicos de serotonina o dopamina que modula la actividad de estos neurotransmisores en el cerebro.
Como Sarizotan se desarrolló originalmente en otra indicación, el compuesto recibió una licencia con un extenso paquete de datos de seguridad y tolerabilidad. Sarizotan podría convertirse en el primer medicamento aprobado para el Síndrome Rett, un trastorno genético debilitante sin opciones de tratamiento específicas. Sarizotan apunta a los trastornos respiratorios como resultado primario de eficacia en un estudio fundamental en curso. En estudios de evaluación preclínica, el agonista completo en el receptor 5HT1A serotoninérgico ha demostrado una mejora dramática de la respiración en varios modelos genéticos de ratón de Rett.
El estudio "Sarizotan Treatment of Apneas in Rett Syndrome" (STARS) realizado actualmente por Newron Pharmaceuticals SpA, es un estudio clínico potencialmente crucial realizado en centros de estudio en los EE. UU., Europa, Asia y Australia para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad del sarizotan en pacientes con Síndrome de Rett con síntomas respiratorios.
Esperamos que este estudio sea exitoso, ofreciendo a Newron la oportunidad de avanzar hacia la aprobación regulatoria y comercializar el sarizotan para el síndrome de Rett directamente en mercados clave.